TS Gunther Staffler thuộc ĐH Vienna (Áo) và cộng sự đã nghiên cứu bào chế một loại vắc-xin có thể ngăn chặn hoạt động của một enzyme do gan sản sinh mang tên PCSK9 (viết tắt từ cụm từ Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9). Nhóm nghiên cứu hy vọng khống chế PCSK9 sẽ là cách trị liệu mới nhằm hạ LDL cholesterol hiệu quả.

Thay thế statin

Vắc-xin mới tên gọi AT 04A hiện đang được thử nghiệm lâm sàng trên người và hy vọng có thể cho ra kết quả vào cuối năm nay. Nhóm nghiên cứu nói rằng nếu AT 04A được phát hiện an toàn và có hiệu quả trên người, nó sẽ tạo cơ hội chữa trị cholesterol cao trong máu đơn giản hơn nhiều. Bệnh nhân có thể chỉ cần một liều tiêm một lần cho cả năm, thay vì phải sử dụng statin hằng ngày trong thời gian dài. Phát hiện liệu pháp mới để cải thiện mức độ cholesterol có tầm quan trọng đặc biệt do đáp ứng được mối lo ngại về nguy cơ bệnh tim mạch của nhiều người trên thế giới. Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng Bệnh Mỹ (CDC), chỉ riêng nước này đã có khoảng 73,5 triệu người có mức độ LDL cholesterol cao. LDL cholesterol thường được gọi là cholesterol xấu và là tác nhân chủ yếu dẫn tới xơ vữa động mạch - quá trình tích tụ lắng cặn chất béo, trở thành mảng bám vào thành mạch máu. Qua thời gian, mảng bám lắng đọng nhiều khiến mạch hẹp lại, hạn chế dòng máu chảy. Do đó, mức độ LDL cholesterol cao bị xem là yếu tố nguy cơ gây bệnh tim mạch - một trong những bệnh gây tử vong hàng đầu trên thế giới hiện nay. Số liệu thống kê cho thấy những người có LDL cholesterol cao tiềm ẩn nguy cơ bệnh tim cao gấp đôi so với những người có LDL cholesterol ở mức bình thường.

Việc thay đổi lối sống - như có chế độ ăn lành mạnh, luyện tập thể dục thường xuyên - vẫn không đủ để cải thiện mức độ LDL cholesterol ở một số người nên họ phải dùng thuốc và statin hiện vẫn được xem là tiêu chuẩn vàng. Tác dụng của statin là ngăn chặn một enzyme phát xuất từ gan chuyên sản sinh cholesterol gọi là HMG-CoA reductase. Tuy nhiên, statin có thể kèm theo vài nguy cơ như đau cơ và tổn hại gan, nên một số bệnh nhân không thể sử dụng được.

Một loại vắc-xin có thể kéo giảm lượng cholesterol và xơ vữa động mạch đang được thử nghiệm trên người Ảnh: THE GUARDIAN

Tác dụng lâu dài

Trong một nghiên cứu mới được công bố trên tờ European Heart Journal, TS Staffler và cộng sự đã mô tả tác dụng lâu dài của AT04A. Khi được tiêm vào cơ thể bệnh nhân, vắc-xin AT04A sẽ tạo ra kháng thể nhắm vào PCSK9 và ngăn chặn hoạt động của enzyme này. Kết quả là khả năng thanh lọc LDL cholesterol của các thụ quan LDL cholesterol được tăng cường, làm hạ mức độ cholesterol. Khi các nhà khoa học tiêm AT04A dưới da chuột có LDL cholesterol cao do chế độ ăn nhiều chất béo, họ phát hiện kết quả rất đáng khích lệ. Mức độ cholesterol tổng của chuột giảm 53% và mảng xơ vữa giảm 64%. Hơn thế nữa, vắc-xin có thể giúp kéo giảm từ 21%-28% những dấu chỉ sinh học cho thấy tình trạng mạch máu bị viêm. Điều quan trọng là họ phát hiện các kháng thể do vắc-xin tạo ra vẫn còn nhiều và hoạt động tốt suốt thời gian 18 tuần thử nghiệm, chứng tỏ vắc-xin có lợi ích lâu dài. TS Staffler thông báo: "Vì lượng kháng thể vẫn còn cao đến cuối quá trình thí nghiệm, chúng ta có thể giả định rằng chúng vẫn tiếp tục kéo giảm mức độ cholesterol thêm một thời gian sau đó, dẫn đến hiệu quả lâu dài như nghiên cứu đã chứng minh".

Sau quá trình thí nghiệm thành công trên chuột, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 vắc-xin này trên người đã được bắt đầu hồi năm 2015, với 72 người trưởng thành tham gia. Thử nghiệm này dự kiến hoàn tất vào cuối năm nay. TS Staffler nói thêm: "Nếu những thành công của thí nghiệm trước đó được thể hiện tương tự ở người, điều đó có nghĩa là kháng thể còn tồn tại trong vài tháng sau khi tiêm chủng, chúng ta có thể phát triển một liệu pháp lâu dài. Sau lần tiêm đầu tiên, chỉ cần tiêm nhắc lại hằng năm. Đây có thể sẽ là cách điều trị hiệu quả và thuận tiện hơn cho bệnh nhân có mức độ cholesterol cao".

Tuy nhiên, có những ý kiến nhấn mạnh sự cần thiết phải chứng tỏ tính an toàn về lâu dài của AT04A. GS Ulrich Laufs - ĐH Saarland ở Đức và GS Brian Ference - ĐH Bristol ở Anh - nêu mối lo ngại về khả năng làm tăng nguy cơ đái tháo đường từ những loại thuốc ức chế enzyme PCSK9.