Các nhà khoa học đã thử nghiệm thuốc Inclisiran trên 500 người được chia thành 4 nhóm, hoặc được tiêm thuốc với liều lượng khác nhau hoặc không được tiêm để đối chiếu. Inclisiran có tác dụng ức chế PCSK9 - một protein do tế bào sản sinh vốn liên quan với mức độ LDL cholesterol tăng cao. Một liều 300 mg có thể kéo giảm 51% mức độ LDL cholesterol trong vòng 9 tháng trong khi 2 liều tiêm có thể kéo giảm 57% LDL cholesterol trong 6 tháng. Trước đó, khi thử nghiệm tiêm thuốc ức chế PCSK9 thế hệ đầu Repatha trên 843 bệnh nhân mạch vành, các nhà khoa học nhận thấy Repatha có thể kéo giảm LDL cholesterol hơn gần 60% so với thuốc uống statin. Hơn nữa, khoảng 81% bệnh nhân được tiêm Repatha kết hợp với uống statin, có lượng mảng bám thành mạch giảm sút. Tuy nhiên, chữa trị bằng Repatha đòi hỏi phải tiêm 12 hoặc 24 lần/năm chứ không có công hiệu lâu dài như Inclisiran.
Nhóm nghiên cứu cho rằng dù thuốc tiêm đã cho thấy hiệu quả giảm LDL cholesterol và mảng bám thành mạch nhưng cần có thêm thử nghiệm lâm sàng để xem xét khả năng giảm gây cơn đau tim và đột quỵ.
